اعتمدت الهيئة العامة للغذاء والدواء تسجيل مستحضر "قالسودي" (توفيرسين) لعلاج البالغين المصابين بمرض التصلّب الضموري الجانبي المرتبط بطفرة في جين SOD1، وهو من الأمراض العصبية النادرة التي تؤثر على الحركة الإرادية.
إقرأ ايضاً:الجوازات تحسم الجدل حول عدم المغادرة.. غرامة 1000 ريال لـ "إلغاء التأشيرة" بعد انتهاء صلاحيتهاخمسة تمارين يومية تفي بالغرض… كيف تضمن لطفلك قامة أطول؟

ويعد هذا المرض من الحالات التدهورية التي تصيب الخلايا العصبية الحركية، حيث يؤدي إلى ضعف تدريجي في العضلات، ويتطور بمرور الوقت ليؤثر على القدرة على المشي والكلام والبلع والتنفس.

وجاءت هذه الموافقة كجزء من جهود الهيئة لتسريع إتاحة العلاجات المبتكرة للمرضى، خصوصًا في الأمراض النادرة التي تفتقر إلى خيارات علاجية فعالة، بما ينسجم مع التزامات الهيئة الصحية والوطنية.

وصنّفت الهيئة مستحضر "قالسودي" ضمن برنامج الأدوية اليتيمة، وهو البرنامج المخصص لدعم وتسهيل اعتماد الأدوية التي تستهدف أمراضًا تصيب عددًا محدودًا من المرضى في المجتمع.

في الحالة الطبيعية، يعمل البروتين الناتج عن جين SOD1 على تخليص الخلايا من السموم الناتجة عن العمليات الحيوية، ما يساهم في حماية الأعصاب من التلف والتدهور الوظيفي.

لكن عند حدوث طفرة في هذا الجين، يتم إنتاج بروتين مشوّه لا يقوم بوظيفته، بل يتراكم داخل الخلايا العصبية ويسبب خللًا كبيرًا في وظائفها، مما يسرّع من عملية التدهور العصبي.

ويستهدف الدواء الجديد هذه المشكلة من جذورها، من خلال تقنية تُعرف بالعلاج المضاد للنسخ، وهي تعتمد على جزيئات دقيقة مصممة خصيصًا لاستهداف الحمض النووي الريبي الناتج عن الطفرة.

تعمل هذه الجزيئات، التي تُعرف بالنيكلوتيدات، على الارتباط بالرسالة الجينية المشوّهة داخل الخلية، ما يمنع إنتاج البروتين غير الطبيعي ويقلل من تراكمه داخل الجهاز العصبي.

وأشارت الهيئة إلى أن اعتماد المستحضر تم بعد تقييم علمي دقيق لفعاليته وسلامته وجودته، بناءً على نتائج دراسات سريرية متقدمة شملت مرضى يعانون من نفس الطفرة الجينية.

أظهرت البيانات انخفاضًا واضحًا في مستوى الخيط العصبي الخفيف (NfL)، وهو أحد المؤشرات البيولوجية المرتبطة بتلف الأعصاب، لدى المرضى الذين تلقوا العلاج مقارنةً بمن تلقوا علاجًا وهميًا.

كما تبيّن انخفاض مستويات بروتين SOD1 المشوّه في السائل الدماغي الشوكي، وهو ما يعزز من فعالية الدواء في الوصول إلى هدفه الجزيئي داخل الجهاز العصبي المركزي.

رغم هذه النتائج الإيجابية، أوضحت الهيئة أن البيانات المتعلقة بالفوائد السريرية طويلة المدى ما تزال قيد الدراسة، وأن النتائج الأولية لا تغني عن التجارب المثبتة سريريًا على نطاق أوسع.

وأفادت الهيئة بأن الأعراض الجانبية الأكثر شيوعًا للدواء شملت آلام العضلات والمفاصل، والشعور بالإرهاق، وألم في موضع الحقن، بالإضافة إلى ارتفاع الحرارة وزيادة في بعض البروتينات داخل السائل الدماغي.

وتُعد هذه الموافقة جزءًا من التزام الهيئة بدعم المرضى الذين يعانون من أمراض نادرة من خلال فتح قنوات أسرع لاعتماد الأدوية التي تُعد أملًا جديدًا لهم في تحسين نوعية حياتهم.

ويمثل برنامج الأدوية اليتيمة أحد الأعمدة الرئيسة في خطة المملكة للنهوض بقطاع الرعاية الصحية، إذ يُسهم في تقليل الفجوة العلاجية وتحقيق العدالة في إتاحة الدواء لجميع الفئات.

ويتماشى هذا التوجه مع أهداف برنامج تحول القطاع الصحي، وهو أحد برامج رؤية المملكة 2030 الرامية لتحسين جودة وكفاءة الخدمات الصحية وتعزيز الابتكار الطبي محليًا.

وتُعرف الأدوية اليتيمة بأنها الأدوية المصممة لعلاج أمراض تؤثر على أقل من خمسة أشخاص من كل عشرة آلاف داخل المملكة، ما يجعلها ضرورية لفئات صغيرة ولكن مهمشة طبيًا.

وتؤكد الهيئة العامة للغذاء والدواء أن فتح المجال لاعتماد علاجات نادرة يُسهم في تعزيز الأمن الدوائي وتحقيق الاستجابة السريعة للاحتياجات الطبية العاجلة داخل المملكة.

وتُعد هذه الخطوة علامة فارقة في مجال دعم الابتكار العلاجي، وتعكس التزام المملكة بتبني أحدث التقنيات الطبية لخدمة المواطن والمقيم على حد سواء ضمن معايير الجودة العالمية.